НАЈСКУПЉА ТЕРАПИЈА НА СВЕТУ може да СПАСИ живот деци: Неприступачна многима због цене од ДВА МИЛИОНА долара
Ево због чега је "Золгенсма" најскупља генска терапија на свету
Генска терапија за лечење спиналне мишићне атрофије (СМА) "Золгенсма" најскупља је на свету, а многи се питају на који начин је фармацеутска кућа формирала цену ове једнократне терапије, која је због тога неприступачна за већину оболелих.
ТОП патике на снижењу због којих једва чекамо повратак у школу!
После овога ћете ДОБРО РАЗМИСЛИТИ да ли ћете на море у АЛБАНИЈУ: Српкиња шокирана призором са плаже! (ВИДЕО)
ТРАЖИ СЕ ХИТАН САЗИВ КРИЗНОГ ШТАБА: Медицински део наше земље захтева НОВЕ МЕРЕ - огласио се епидемиолог Кон
Ова генска терапија родитељима деце која болују од СМА уливају и наду, али и страх да неће на време моћи да сакупе новац.
До сада је у Србији новац преко хуманитарних акција прикупљен за осморо деце, међу којима су Уна Вуканац, Софија Маркуљевић, Оливер Пал Гајоди, Аника Манић, Миња Матић, Лана Јовановић, Гаврило Ђурђевић. Последњи у низу за ког су прикупљена средства је Бошко Гуглета.
Још једна беба у Србији се бори са спиналном мишићном атрофијом типа 1. То је Вања Маловић и она мора да прими ову генску терапију како би преживела.
"Золгенсма" је одобрена у мају 2019. године у Сједињеним Америчким Државама, а годину дана касније и у земљама Европске уније и од тада се налази у комерцијалној употреби за децу до 2 године старости. Терапија се прима једнократно путем инфузије, а цео третман траје само око сат времена.
Како се развијала "Золгенсма"
Рани развој Золгенсме финансирали су Национални заводи за здравље и велики број добротворних организација посвећених проналажењу третмана за СМА. Многе од њих користе донације породица, пацијената и пријатеља. На тржиште ју је пласирала швајцарска фармацеутска компанија “Новартис”, а цео процес су пропратиле контроверзе.
Наиме, “Новартис” није направио “Золгенсму”, него је право на њу стекао куповином америчке фирме "Авексис" за 8,7 милијарди долара.
Директор компаније Васант Варасимхан је у коментару за ЦНБС објаснио да генска терапија представља огромну иновацију и напредак у свету медицине, али да велики проблем представља чињеница да системи здравствене заштите у великом броју нису прилагођени за плаћање терапија ове врсте.
КАКО КОМПАНИЈА ОБЈАШЊАВА ЦЕНУ ТЕРАПИЈЕ
Фармацеутска кућа из Швајцарске ову вртоглаву цену терапије правда "историјским напретком у лечењу оболелих од СМА", као и да је цена "Золгенсме" вишеструко јефтинија у ондосу на терапију "Спинраза" која се прима током целог живота и која кошта и више од 4 милиона долара у привих 10 година живота детета.
Институт за клиничке и економске рецензије (Институте фор Цлиницал анд Ецономиц Review (ИЦЕР) такође се слаже да је цена генске терапије од 2,1 милиона долара у потпуности оправдана с обзиром на то да драстично мења живот породице коју је погодила ова болест. Сама рачуница је направљена коришћењем сурогат маркера QALY, односно мерне јединице за анализу односа трошкова и користи здравствених интервенција.
ИНВЕСТИЦИЈА У БУДУЋА ИСТРАЖИВАЊА
Бојан Тркуља, директор Удружења произвођача иновативних лекова “ИНОВИА”, каже га је формирање цене ове генске терапије изузетно сложен процес као и да тек једна од сваких 10.000 супстанци које се идентификују као потенцијални лек за одређено обољење заиста и стигне на тржиште.
Како каже, иновативне фармацеутске компаније ванредно велики део свог годишњег прихода реинвестирају у процес развоја нових терапија, а данашње време тај проценат варира "озмеђу 15 и 20 одсто годишњег промета – дакле не профита, већ укупног прихода – што је неупоредиво с другим гранама индустрије, чак и оним које су препознате као иновативне".
Додаје да развој терапија попут “Золгенсме” просечно траје око дванаест година, а кошта око једне и по милијарде долара. Међутим, осам од десет терапија које стигну на тржиште, никад не поврате трошкове који су уложени у њихов развој. Управо због тога, цене се формирају тако да омогуће повраћај инвестиције, јер једино на тај начин компаније могу да одрже способност да наставе улагање у будуће терапије.
ЉУДСКИ ЖИВОТ НЕМА ЦЕНУ
Из угружења СМА кажу да људски живот нема цену, а да ова терапија, као и друге две одобрене за ову болест, треба да буду финансијски доступније.
- Свесни смо чињенице да су ретке болести, а самим тим и оболели, мала група пацијената и да, како би се новац утрошен у истраживања и проналазак терапија вратио, цене за све терапије за ову групу пацијената су изразито високе. Томе се наравно може прикључити и чињеница да овакве терапије немају велику конкуренцију, те да фармацеутске куће диктирају цене на тржишту - кажу из удружења СМА Србија.
Реалност је, међутим, таква да, док се чека да “Золгенсма” уопште стигне у Србију, родитељи оболеле деце немају друго решење него да новац за лечење прикупљају преко хуманитарних фондација. Из удружења СМА кажу да то не треба да буде оно ка чему се тежи, нити може бити решење за свако дете, сваког одраслог, сваког оболелог као и да се системско решење налази искључиво у уврштавању иновативних терапија у буџет за ретке болести у Србији.
ТЕРАПИЈА НИЈЕ ЛЕК
Иако се “Золгенсма” често у медијима и кампањама за прикупљање новца помиње као “лек”, из удружења СМА Србија упозоравају да ни генска терапија, нити било који други вид терапије тренутно доступан, не може у потпуности излечити клиничке манифестације СМА.
Иако је генска терапија показала добре резултате и даље не постоје научни подаци који би показали да је ефикаснија у односу на "Спирназу".
Најважнија предност "Золгенсме" је то што веома брзо делује, међутим, и овде постоји известан број случајева када деца нису имала одговарајући одговор или побољшање као и да је и даље није у потпуности познато какав ефекат има у дужем временском периоду.